Lunes, 29 de Abril 2024

Ciencia: ¿Terapia genética sin mutaciones indeseadas?

Una enzima introducida con un ARN sintético sería la clave para terminar con los cambios genéticos no deseados

Por: EFE

¿Será finalmente posible editar genes sin que se produzcan mutaciones indeseadas? ESPECIAL/UNSPLASH

¿Será finalmente posible editar genes sin que se produzcan mutaciones indeseadas? ESPECIAL/UNSPLASH

Un grupo de expertos desarrolló en Japón una nueva técnica de edición de genes que reduce el problema de la mutación genética y vuelve más seguro el procedimiento, según un estudio publicado en la revista Nature Biomedical Engineering.

Si bien la técnica CRISPR-Cas9 es muy usada para editar el genoma mediante la modificación de aquellos genes asociados a enfermedades, el proceso puede generar efectos secundarios que incluyen a las mutaciones no deseadas, por lo cual es necesario contar con una nueva tecnología que reduzca los efectos secundarios, señala la nueva investigación.

Científicos de la Universidad de Kyushu y de la Escuela de Medicina de la Universidad de Nagoya, en Japón, aplicaron un método optimizado de edición del genoma que reduce enormemente las mutaciones, abriendo la puerta a un tratamiento más efectivo de las enfermedades genéticas, con menos cambios no deseados.

En la nueva tecnología, una enzima que corta el ADN -llamada nucleasa Cas9- se introduce en la célula con un ARN (ácido ribonucleico) sintético (ARNg) que guía la enzima a la ubicación requerida.

Al cortar el genoma, se pueden eliminar genes no deseados y agregar nuevos de manera fácil y rápida.

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Según los expertos, los protocolos de edición actuales que usan Cas9 causan una excesiva división del ADN, lo que da como resultado algunas de las mutaciones, por lo que construyeron un sistema llamado "AIMS" en células de ratón, con el que evaluaron la actividad de Cas9 por separado para cada cromosoma.

Sus resultados mostraron que el método comúnmente utilizado estaba asociado con una actividad de edición muy alta, que estaba causando algunos de los efectos secundarios no deseados, por lo que buscaron métodos de modificación de ARNg que pudieran suprimirlo.

Hallaron que una extensión de citosina al extremo del ARNg era eficaz como "salvaguarda" para la hiperactividad y permitía controlar la escisión del ADN.

Los resultados del estudio mostraron que al usar esta nueva técnica se redujeron los efectos secundarios, concluyó la publicación. 

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